프로탈릭스 바이오테라퓨틱스 가능성 있을까?

카미엘, 이스라엘, 보스턴, 2021년 10월 11일 /PRNewswire/ -- Protalix BioTherapicics, Inc. (NYSE American: PLX) (TASE: PLX) 특허권에 의해 생산된 재조합 치료 단백질의 개발, 생산 및 상용화에 초점을 맞춘 바이오 의약품 회사국제 연구 중심 의료 그룹(Chiesi Group)인 Chiesi Farmaceutici S.p.A.의 사업부인 질병은 오늘 공식 유형 A의 수신 공고를 포함한 Fabry 질환의 제안된 치료를 위한 페구니갈시다제 알파(PRX–102)에 관한 규제 업데이트를 제공했다.미국 식품의약국(FDA)이 PRX-102에 대한 BLA 재제출을 위한 잠재적 경로를 확인하는 PRX-102 BLA에 대해 받은 완전한 응답서(CRL)와 관련하여.

Protalix Biotheropics 로고

"우리는 A형 회담의 결과에 만족합니다,"라고 Protalix의 사장이자 최고 경영자인 Dror Bashan은 말했다. "우리는 여전히 Fabry 지역사회와 Fabry 환자들을 위한 대체 치료 옵션을 제공하는 우리의 목표에 전념하고 있습니다."

A형 회의는 2021년 9월 9일에 열렸다. FDA가 제공한 회의록의 일부로서, 예비 의견과 회의 논의를 포함하여, FDA는 BLA 재제출을 위해 FDA에 제안된 데이터 패키지가 파브리병 치료에 대한 PRX-102의 전통적인 승인을 지원할 가능성이 있다는 점에 원칙적으로 동의했다. 미국의 변경된 규제 환경을 감안할 때 BLA 재제출을 위한 계획된 데이터 패키지에는 3단계 BALANCE 임상시험의 최종 2년 분석이 포함된다.

"우리는 PRX-102 BLA를 다시 제출하고 제공된 귀중한 피드백과 지침을 감사할 수 있는 길을 제공하는 FDA와의 생산적인 논의에 고무되어 있습니다,"라고 Protalix Sr.의 박사인 Einat Bril Almon은 말했다. 부사장 겸 최고 개발 책임자. "우리는 PRX-102의 지속적인 개발과 상용화를 위한 PRX-102 프로그램을 발전시키기 위한 Chiesi와의 협력 노력을 기대합니다."

Protalix와 Chiesi는 또한 PRX-102와 관련하여 2021년 10월 8일 유럽의약품청(EMA)의 보고관 및 공동보고관과 회의를 개최했다고 발표했다. 회의에서 Chiesi와 Protalix는 유럽연합을 위한 예상 MAA(Marketing Authorization Application)의 범위를 논의했으며, 보고관과 공동보고관은 일반적으로 PRX-102에 대한 MAA 제출 계획을 지지했다. 이는 계획된 MAA 제출에 이르는 필수 사전 제출 활동에서 중요한 단계입니다. Chiesi와 Protalix는 2022년 1/4분기 동안 PRX-102에 대한 MAA를 제출할 예정이다.

"Chiesi에서 저희 팀을 대표하여 PRX-102를 평가하는 임상 연구에 참여한 환자, 가족 및 임상의에게 감사를 드립니다. 우리는 파브리병 공동체에 대한 지원을 확대하기 위해 이 중요한 프로그램을 발전시키는데 전념하고 있습니다," 라고 찌에시 글로벌 희귀병 책임자인 자코모 치에시가 말했습니다.

패브리병 정보

파브리병은 리소좀 α-갈락토시다제-A 효소의 활성 부족으로 인해 사람의 몸 전체에 걸쳐 혈관벽에 글로보트리아오실세라미드(Gb3)라고 불리는 지방 물질이 점진적으로 축적되는 X-연관 유전 질환이다. Fabry병은 40,000명에서 60,000명당 한 명꼴로 발생한다. 파브리 환자는 α-갈락토시다제-A 효소의 결핍을 물려받으며, 일반적으로 Gb3의 분해를 일으킨다. Gb3의 비정상적인 저장량은 시간이 지남에 따라 증가하며, 따라서 Gb3는 주로 혈액과 혈관벽에 축적된다. Gb3 증착의 궁극적인 결과는 통증 및 말초 감각의 손상에서부터 말단 기관 기능 상실, 특히 신장, 심장 및 뇌혈관 시스템에 이르기까지 다양하다.

Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) 정보

페구니갈시다제 알파(PRX–102)는 재조합 α-갈락토시다제-A 효소의 조사, 식물 세포 배양 및 화학적으로 수정된 안정화 버전이다. 단백질 소단위체는 짧은 PEG 부분을 사용하여 화학적 교차 연결을 통해 공유 결합되어 고유한 약동학적 매개 변수를 가진 분자를 생성한다. 임상 연구에서 PRX-102의 순환 반감기는 약 80시간인 것으로 관찰되었다. Protalix는 PRX-102를 설계하여 Fabry 환자의 지속적인 임상적 요구를 잠재적으로 충족시킬 수 있도록 하였다.

Protalix BioTherapics, Inc. 정보

Protalix는 독점적인 식물 세포 기반 발현 시스템인 ProCellEx를 통해 발현되는 재조합 치료 단백질의 개발과 상용화에 초점을 맞춘 바이오 제약 회사이다. Protalix는 미국 식품의약국(FDA)에서 서스펜션 발현 시스템의 식물 세포를 통해 생산된 단백질에 대한 승인을 받은 첫 번째 회사였다.

Protalix의 독특한 발현 시스템은 산업 규모의 재조합 단백질을 개발하는 새로운 방법을 대표한다.

ProCellEx에서 제조한 Protalix의 첫 번째 제품인 taliglucerase alfa는 2012년 5월에 FDA의 승인을 받았으며, 그 후 다른 국가의 규제 당국에 의해 승인되었다. 프로탈릭스는 프로탈릭스가 전권을 보유하고 있는 브라질을 제외한 탈리글루세라제 알파에 대한 전세계 개발 및 상용화 권리를 화이자사에 허가했다.

Protalix의 개발 파이프라인은 기존 제약 시장을 대상으로 하는 재조합 치료 단백질의 독점 버전으로 구성되며, 여기에는 파브리병 치료를 위한 인간 알파-갈락토시다제-A 재조합 단백질의 수정된 안정화 버전인 페구니갈시다제 알파, 알리도르나제 알파, 또는 알파가 포함된다. PRX-110은 다양한 인체 호흡기 질환 또는 조건 치료를 위한 것으로 식물 세포 발현 재조합 PRX-115는 내화성 통풍 치료를 위한 PEGylated 요효소, 식물 세포 발현 장기 작용 DNase I은 순증 관련 질환 치료를 위한 식물 세포 발현 DNase I과 기타이다. Protalix는 Pegunigalsidase alfa의 개발과 상용화를 위해 미국과 해외 모두에서 Chiesi Farmaceutici S.p.A.와 제휴를 맺었다.

찌에시 세계 희귀질환에 대하여

찌에시 글로벌 희귀질환은 2020년 2월 설립된 찌에시그룹의 사업부로 희귀·초 희귀질환 치료제 연구개발에 주력하고 있다. 글로벌 희귀 질환 부서는 Chiesi 그룹과 협력하여 전세계 네트워크의 모든 자원과 기능을 활용하여 희귀 질환을 앓고 있는 사람들에게 혁신적인 새로운 치료 옵션을 제공하고 있습니다. 이들 중 다수는 치료가 제한되거나 제공되지 않습니다. 이 단체는 또한 환자 옹호, 연구 및 환자 치료 분야에서 글로벌 리더들과 헌신적인 파트너입니다. 더 많은 정보를 원하시면 www.chiesiglobalrarediseases.com를 방문하세요.

찌에시 그룹 정보

이탈리아 파르마에 본사를 둔 치에시는 85년 이상의 경력을 가진 국제 연구 중심 제약 및 의료 그룹으로, 6,000명 이상의 직원을 두고 30개국에서 활동하고 있습니다. 사회와 환경에 대해 책임감 있게 행동함으로써 사람들의 삶의 질을 향상시킨다는 사명을 달성하기 위해, 그룹은 AIR(신생아에서 성인 인구까지 호흡을 촉진하는 제품과 서비스), RARE(rar 환자 치료)의 세 가지 초점 영역에서 혁신적인 치료 솔루션을 개발 및 판매한다.e 및 초 희귀 질환) 및 CARE(전문 의료 및 소비자 대면 자가 관리를 지원하는 제품과 서비스)를 제공합니다. 그룹 연구 개발 센터는 파르마에 본부를 두고 있으며 프랑스, 미국, 캐나다, 중국, 영국 및 스웨덴의 다른 6개 주요 연구 개발 허브와 협력하여 임상 전, 임상 및 규제 프로그램을 추진하고 있습니다. 2018년, Chiesi는 이탈리아, 미국, 그리고 최근에는 프랑스 내규에 공통적인 복리후생 목표를 통합하여 사회와 환경을 위한 사업 가치를 창출함으로써 복리후생 법인으로 법적 지위를 변경했다. 2019년부터, Chiesi는 세계에서 가장 큰 B Corp 인증 제약 그룹이 되었습니다. B 군단은 선행을 위한 힘으로 사업을 활용하도록 확신하는 글로벌 리더이다. 또한, 복리후생 주식회사로서, Chiesi Farmaceutici S.p.A.는 법에서 제시한 공통 복리후생 목표 달성의 진행 상황에 대해 매년 투명하게 보고해야 한다. 그 그룹은 2035년 말까지 탄소 중립이 되기로 약속했다.

Protalix BioTherapicics 미래지향적 진술 거부권

본 보도자료의 진술이 엄격히 역사적이지 않은 한, 그러한 진술은 모두 전향적이며 1995년 민간증권소송개혁법의 안전항고 조항에 따라 작성된다. "기대", "기대", "믿음", "추정", "프로젝트", "may", "계획", "will", "would", "should" 그리고 "timend"와 유사한 어구의 다른 단어나 어구는 미래지향적인 진술을 식별하기 위한 것이다. 이러한 미래 지향적 진술은 실제 미래 경험과 결과가 작성된 진술과 크게 다를 수 있는 알려져 있거나 알려지지 않은 위험 및 불확실성의 영향을 받는다. 이러한 진술은 그러한 미래 결과에 대한 우리의 현재 신념과 기대에 기초한다. 약물 발견과 개발은 높은 수준의 위험을 수반하며 임상 시험의 최종 결과는 임상 시험의 예비 발견과 다를 수 있다.